内容摘要：作者：北京儿童医院白血病科团队白血病又称“血癌”，是一种造血系统恶性肿瘤性疾病，是发病率最高的儿童恶性肿瘤。长期以来，因其治疗难度大被认为是不治之症。事实上，随着医学进步，儿童白血病的治愈率明显提高。

作者：北京儿童医院白血病科团队

白血病又称“血癌”，白血病居是儿童一种造血系统恶性肿瘤性疾病，是癌症廊坊市某某制品有限责任公司发病率最高的儿童恶性肿瘤。长期以来，首治之症早诊早治关因其治疗难度大被认为是但并不治之症。事实上，白血病居随着医学进步，儿童儿童白血病的癌症治愈率明显提高。全国肿瘤预防宣传周之际，首治之症早诊早治关国家儿童医学中心北京儿童医院白血病科副主任（主持工作）张瑞东团队带你科学认识白血病。但并

孩子出现这些症状要警惕，白血病居儿童白血病有三大特点

儿童白血病通常是儿童以发热、贫血、癌症出血及肝脾大等脏器浸润为主要表现。首治之症早诊早治关其起病表现没有特异性，但并有时甚至很难与普通感冒等常见病相区分。如果孩子出现反复发热，常规抗感染治疗效果不佳；皮肤出血点瘀斑、牙龈出血、鼻出血；面色苍白，乏力，不爱活动，食欲差；颈部、腋窝、廊坊市某某制品有限责任公司腹股沟可触摸到肿物；腹胀膨隆；骨骼疼痛；某个关节肿胀疼痛等，需要及时就医接受专科检查。

儿童白血病主要有三大特点：

一是发病率高。《国家儿童肿瘤监测年报(2022)》显示，2019-2020年我国儿童发病率前三位的癌症分别为白血病（32.89%）、中枢神经系统肿瘤（15.18%）和淋巴瘤（9.71%），白血病居儿童癌症发病率之首，男孩多于女孩。

二是急性淋巴细胞白血病占绝大部分。儿童白血病以急性淋巴细胞白血病为主，约占70%-80%，发生率高于成人，其中又以B系为主要类型，高发年龄在2-5岁；急性髓细胞白血病约占15%-20%，各年龄均可发病；慢性粒细胞白血病仅约占3%-5%。

三是治疗效果好。目前我国儿童急性淋巴细胞白血病的5年无病生存高达80%，与国际水平相当，大部分可达到治愈。儿童急性髓细胞白血病疗效与成人相当。

“感冒”后查出白血病是巧合，确诊得做骨髓穿刺

经常有家长问我们，为什么我的孩子会得白血病？而且是在感冒后查出来的，是感冒引起的吗？

其实关于白血病的病因，目前并不十分明确，被认为是内因和外因共同作用的结果，发病机制复杂。内因指患者自身存在的某种基因突变、染色体异常等，使得机体对肿瘤易感。外因指病毒感染、大剂量电离辐射、严重化学污染等外界因素，由于患者被暴露于上述外界因素中，造成基因损伤，引发白血病。

有的孩子感冒后查出白血病，其实只是时间巧合。儿童白血病以急性白血病为主，最常见的首发症状包括发热、贫血、出血、骨骼疼痛等。由于免疫功能低下，容易合并各种感染。因此一部分以发热、贫血起病的患儿，就会表现出类似“感冒”的症状。

诊断白血病需要一系列详细的检查，以明确诊断、评估病情。如血常规是白血病的筛查检查，可以发现白细胞、红细胞和血小板的异常，以及幼稚细胞等；影像学检查如多部位淋巴结、腹部和睾丸超声，多部位CT等，可了解白血病浸润程度及合并感染的情况。

骨髓穿刺是确诊白血病必须要做的检查。医生需要获取白血病细胞完成形态学、免疫学、细胞生物学和分子生物学评估，即MICM分型来诊断白血病。常规穿刺部位是髂骨和胸骨，虽然会在局部造成较小的伤口，但不会对孩子造成不良影响。在穿刺过程中，医生会进行局部麻醉，最大程度减少孩子的痛苦。当然，穿刺后局部可能会有轻微疼痛，但通常会在短时间内消失。只要注意局部清洁，防止感染，一般不会有太大问题，因此家长不必对骨穿过于恐慌与抗拒。

儿童白血病已非不治之症，规范治疗很关键

在19世纪之前，白血病确实是不治之症。但一百多年来，儿童白血病治疗领域有了多个里程碑式突破，治愈率越来越高。1947年，美国儿科病理学家Sidney Farber发现了第一例获得缓解的白血病病人，开辟了白血病治疗的新纪元；1958年，首次将6-巯基嘌呤和甲氨蝶呤联合治疗白血病形成了现在的白血病治疗核心“联合化疗模式”。此后，1975年第一例骨髓移植，2012年第一例CAR-T治疗，为白血病开启了移植和免疫治疗的时代。如今，儿童白血病的诊断和治疗已经形成了系统、规范的体系。随着对白血病基础研究的不断深入，新型化疗药物、靶向药物及免疫治疗将进一步优化白血病治疗体系，实现治愈白血病的目标。

儿童白血病与成人白血病存在很大区别，绝大部分儿童白血病预后好，仅通过经典的多药联合治疗（化疗）即可达到治愈目的，儿童急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病5年无病生存率分别超过80%、60%，急性早幼粒细胞白血病5年无病生存率可达90%以上。截至2022年，北京儿童医院已治愈3000余例白血病患儿，很多治愈的患儿已长大成人，步入工作岗位，结婚生子孕育出健康的下一代。

这就说明，儿童及青少年白血病需要重视，早期发现，早期诊断及综合性规范治疗，大部分的患儿能获得治愈，恢复正常生活。而一旦确诊白血病，应尽早到正规儿童血液肿瘤中心接受规范治疗，这是一个连续长期的综合治疗过程（如急性淋巴细胞白血病总治疗时间约需2-2.5年），不可随意中断治疗。同时，也要建立健康的生活方式，注意预防感染、饮食合理、注意口腔及肛周粘膜清洁等。治疗结束后要定期随访。

并非都需要造血干细胞移植，也不会遗传

白血病的治疗方法主要包括一般治疗、化学药物治疗、分子靶向治疗、造血干细胞移植治疗、放射治疗及免疫治疗。如前文提到的，多数儿童白血病患儿尤其急性淋巴细胞白血病患儿仅需化学药物治疗即可达到长期存活，只有一部分急性髓细胞白血病患儿、混合白血病及难治/复发性急性淋巴细胞白血病患儿需要接受造血干细胞移植。

还有很多家长担心，白血病会不会传染，是不是遗传病。可以明确地说，白血病既不是传染病，也不是遗传病。但存在某些遗传缺陷的人在同等诱因刺激下可能更容易患白血病，这在医学上称作“肿瘤易感性”。大家可能有时也会发现，有个别家族里几个人都得了肿瘤性疾病，或者一个人得了两种或以上的肿瘤，那可能就存在遗传易感性的问题，但这与先天基因异常的遗传病不同。

总之，白血病作为一种血液系统恶性肿瘤，大家一定要科学对待，儿童白血病不是绝症，是可“治愈”的肿瘤疾病之一，面对白血病不要谈“白”色变，因绝望而放弃治疗。要做到早发现、早诊断、早治疗，特别重要的是一旦确诊，应按照标准、足量、全程、个体化的原则，积极采用联合化疗，必要时给予分子靶向和免疫治疗，尽快杀伤白血病细胞，诱导其尽快达到完全缓解，然后进入缓解后治疗，杀伤残存白血病细胞，防止复发，达到治愈白血病的目的。如果没有正确治疗，很容易导致多系统发生病变，严重者危害儿童的生命健康。

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北京儿童医院白血病专业在胡亚美院士带领下，从1976年率先在国内开展儿童白血病诊治。目前北京儿童医院(顺义院区)设有2个病区，床位93张，每年收治各种类型初治和复发的儿童和青少年白血病患儿300余例，北京儿童医院保定医院也设有1个病区，每年收治白血病患儿数十例。在白血病诊治过程中，同时开展多学科联合诊治及人文关怀。

从2008年起，白血病专业组牵头开展了全国儿童白血病多中心诊治研究，不断提高全国儿童和青少年白血病诊治的同质化水平，是国家卫生健康委制定白血病临床路径和诊疗规范的牵头单位。多年来，白血病专业组不断优化临床危险度分型和治疗方案，目前正在开展儿童和青少年白血病的靶向治疗和免疫治疗，逐渐减化疗和去化疗，明显降低了白血病治疗过程中的毒副作用，牵头全国多中心的CCLG-ALL-2018方案和贝林妥欧单抗补充方案（一线），全国多中心的CCLG-AML-2024方案和CCLG-APL-2021方案，以进一步改善急性淋巴细胞白血病及急性髓细胞白血病患儿的预后和生活质量；同时，开展了CART治疗的临床试验治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病。